Egy ritka, az agyat és a gerincvelőt érintő autoimmun betegség kezelésében biztató eredményről számoltak be kutatók. Két páciensnél több mint másfél évtizede nem tért vissza a betegség egy olyan őssejt-átültetést követően, amely gyakorlatilag új immunrendszert épített fel a szervezetükben.
A kutatás szerint az eljárás hosszú távon akár az optikai neuromielitisz tartós kontrollját, bizonyos esetekben pedig a gyógyulás lehetőségét is felvetheti.
Több mint 15 éve nem újult ki a betegség
Az olasz San Raffaele Tudományos Intézet (IRCCS) kutatói két optikai neuromielitiszben szenvedő beteg állapotát követték nyomon, akik allogén hematopoietikus őssejt-átültetésen (alloHCT) estek át. Az eljárás lényege, hogy a beteg immunrendszerét egy kompatibilis donor őssejtjeiből felépülő új immunrendszer váltja fel.
Mindkét páciens 28 éves volt a kezelés idején.
A beavatkozást követően 15, illetve 16 év telt el úgy, hogy a betegség nem tért vissza, és egyiküknek sem volt szüksége immunszuppresszív gyógyszerekre.
„A több mint 15 éves megfigyelés során egyik betegnél sem újult ki a betegség, és egyiküknek sem volt szüksége immunszuppresszív kezelésre. Ráadásul a betegséget kiváltó antitestek véglegesen eltűntek” – írták a Med folyóiratban megjelent, a ScienceAlert által ismertetett tanulmány szerzői.
A kutatók szerint az új immunrendszer hosszú távon is stabilnak bizonyult, és olyan tulajdonságokat mutatott, amelyek javult immunműködésre utalnak.
Mi az optikai neuromielitisz?
Az optikai neuromielitisz (NMO) ritka autoimmun betegség, amely során az immunrendszer tévesen az idegrendszer bizonyos sejtjeit veszi célba. A szervezet olyan antitesteket termel, amelyek megtámadják az asztrocitákat, vagyis azokat a sejteket, amelyek az agyban és a gerincvelőben támogatják az idegsejtek működését.
A betegség súlyos következményekkel járhat: látásvesztést, bénulást és maradandó idegrendszeri károsodást is okozhat.
A jelenlegi kezelések csökkenthetik a kiújulás kockázatát, de folyamatos alkalmazást igényelnek, költségesek, és nem szüntetik meg a kiváltó okot.
Így építették újjá az immunrendszert
A transzplantáció előtt a betegek kemoterápiában részesültek, amelynek célja a kóros antitesteket termelő B-sejtek eltávolítása volt.
Ezt követően a donor őssejtjei fokozatosan felépítették az új immunrendszert, amely már nem termelte az agyat és a gerincvelőt károsító antitesteket.
A kutatók szerint az immunrendszer ilyen jellegű „visszaállítása” megszüntette azt a hibás immunválaszt, amely korábban a saját idegrendszeri szövetek ellen fordult.
Mindkét beteg visszatérhetett a mindennapi élethez
A két páciens felépülése eltérő ütemben zajlott, mégis mindkét esetben jelentős javulást tapasztaltak.
A férfi idegrendszeri funkcióinak nagy részét visszanyerte, és a kutatók beszámolója szerint „visszatért a normális életbe”. A transzplantáció után két gyermek édesapja lett.
A nő neurológiai állapota kisebb mértékben javult, de számára sem volt többé szükség gyógyszeres kezelésre. Részben visszanyerte karjai mozgásképességét, és a kutatók szerint jó életminőség mellett él.
A tanulmány szerzői kiemelik, hogy jelenleg nincs olyan jóváhagyott kezelés az optikai neuromielitiszre, amely lehetővé tenné, hogy a betegek gyógyszeres kezelés nélkül is tartósan tünetmentesek maradjanak, miközben a betegséget kiváltó antitestek teljesen eltűnnek.
Ígéretes eredmények, további vizsgálatokra lesz szükség
Az allogén őssejt-transzplantációt már régóta alkalmazzák bizonyos daganatos betegségek és a sarlósejtes vérszegénység kezelésében. Az optikai neuromielitisz esetében viszont még kísérleti megközelítésnek számít.
Az eljárás összetett, jelentős kockázattal jár, hiszen a kezelés során az immunrendszert gyakorlatilag teljesen kiiktatják, mielőtt az új sejtek felépítenék a helyére kerülő immunvédelmet.
A kutatók szerint a módszer hatékonyságát és biztonságosságát nagyobb klinikai vizsgálatokban is igazolni kell.
„Az eredmények arra utalnak, hogy gondosan kiválasztott esetekben az immunrendszer cseréje biztosíthatja a betegség hosszú távú kontrollját, sőt akár a gyógyulást is, de szélesebb körű vizsgálatokra van szükség a biztonság megerősítéséhez és a megfelelő betegek azonosításához” – mondják a kutatók.
