Új reményt jelenthet a melanómával, a bőrrák egyik legveszélyesebb formájával küzdő betegek számára egy személyre szabott mRNS-vakcina. Egy több mint 1100 résztvevő bevonásával végzett klinikai vizsgálatban a kísérleti készítmény és egy már alkalmazott immunterápiás gyógyszer kombinációja 42%-kal csökkentette a daganat kiújulásának vagy a halálozásnak a kockázatát. A kutatók szerint az eredmény fontos előrelépés a személyre szabott rákkezelések fejlesztésében – írja a BBC.
A daganatos betegségek kezelésének egyik legnagyobb kihívása, hogy a sikeres műtét után is maradhatnak a szervezetben olyan rákos sejtek, amelyek később a betegség kiújulásához vezethetnek. Különösen nagy figyelmet kap ez a probléma a melanómánál, amely a bőrrák egyik agresszív típusa, és előrehaladott állapotban más szervekre is átterjedhet.
A Moderna és az MSD – az Egyesült Államokban Merck néven ismert gyógyszervállalat – most egy olyan kezelési eljárás eredményeit ismertette, amely minden páciens saját daganatának genetikai jellemzői alapján készül.
A kísérleti készítmény neve intismeran autogene, és a hírvivő RNS-en, vagyis mRNS-en alapuló technológiát alkalmazza.
Az eredményeket a 2026. október 23–27. között Madridban megrendezett Európai Orvosi Onkológiai Társaság (ESMO) kongresszusán mutatták be. A nagyszabású, harmadik fázisú klinikai vizsgálat először szolgáltatott ilyen erős bizonyítékot arra, hogy egy egyénre szabott mRNS-alapú daganatellenes kezelés jelentősen javíthatja a műtét utáni eredményeket.
42%-kal alacsonyabb volt a kiújulás vagy halál kockázata
Az INTerpath-001 nevű nemzetközi vizsgálatban 1137, magas kockázatú melanómával diagnosztizált felnőtt vett részt. Valamennyi beteg daganatát korábban műtéttel eltávolították.
A résztvevők mindegyike megkapta a pembrolizumab nevű immunterápiás hatóanyagot, amelyet Keytruda márkanéven forgalmaznak. Ez a gyógyszer segíti az immunrendszert abban, hogy felismerje és megtámadja a rákos sejteket.
A betegek kétharmada emellett a személyre szabott mRNS-vakcinát kapta, míg a fennmaradó résztvevők placebót.
A mintegy kétéves követés során a két kezelés kombinációja 42%-kal csökkentette a melanóma kiújulásának vagy a halálozásnak a relatív kockázatát a kizárólag pembrolizumabbal kezelt csoporthoz képest.
A különbség a betegek tényleges eredményeiben is megmutatkozott:
- A vakcinát és immunterápiát együtt kapó betegek 82,2%-a két év elteltével életben volt, és nem újult ki nála a daganat.
- A kizárólag immunterápiában részesülő csoportban ez az arány 70% volt.
- A távoli áttét kialakulásának vagy a halálozásnak a relatív kockázata 38%-kal csökkent a kombinált kezelést kapóknál.
A 42%-os eredmény tehát nem azt jelenti, hogy 42 százalékponttal több beteget sikerült meggyógyítani. A két csoport között a kiújulásmentes túlélésben 12,2 százalékpontos különbséget mértek két év után.
A vizsgálat eddigi eredményei nem igazolták egyértelműen, hogy a kombinált kezelés meghosszabbítja a betegek teljes élettartamát. Ennek megállapításához további, hosszabb távú követés szükséges.
Hogyan működik a személyre szabott rák elleni vakcina?
A hagyományos oltásokkal szemben, amelyeket elsősorban fertőzések megelőzésére alkalmaznak, az intismerant már daganatos betegséggel diagnosztizált páciensek számára fejlesztik.
A kezelés kialakítása a műtét során eltávolított daganat genetikai elemzésével kezdődik. A kutatók olyan mutációkat keresnek, amelyek az adott beteg rákos sejtjeire jellemzőek, és megkülönböztetik őket az egészséges sejtektől.
Ezek alapján legfeljebb 34, a daganathoz kapcsolódó úgynevezett neoantigént választanak ki. Az így elkészített mRNS-készítmény arra tanítja az immunrendszert, hogy felismerje a daganatra jellemző fehérjéket, és célzott immunválaszt indítson az esetlegesen visszamaradt rákos sejtek ellen.
A pembrolizumab más módon segíti ugyanezt a folyamatot: blokkolja az immunsejtek működését fékező egyik jelátviteli útvonalat. A két kezelés ezért egymást kiegészítve fejtheti ki a hatását.
Pippa Corrie, a Cambridge-i Egyetemhez kötődő onkológus, aki az Addenbrooke’s Kórházban vezette a vizsgálat egyik részét, különösen ígéretesnek nevezte a technológiát.
„A személyre szabás jelenti a következő lépést, és ez igazán izgalmas. Ez egy rendkívüli technológia” – fogalmazott a BBC-nek.
A kutatók szerint az eljárás egyik legfontosabb sajátossága, hogy nem minden betegnek ugyanazt a készítményt adják. A vakcina összetétele a saját daganat genetikai tulajdonságait tükrözi.
„Mit veszíthettem volna?” – egy 75 éves beteg története
A vizsgálat résztvevői között volt a 75 éves brit Tony Chapman is, akinél 2019-ben diagnosztizáltak melanómát.
A daganatot először a mellkasáról távolították el. Később a hónaljában csomót fedezett fel, és az orvosok megállapították, hogy a betegség visszatért. Újabb műtétre volt szüksége, amelynek során nyirokcsomókat is eltávolítottak.
Amikor lehetőséget kapott arra, hogy részt vegyen az új kezelés klinikai vizsgálatában, úgy döntött, vállalja.
„Nagyszerű lehetőségnek tartottam, hogy hozzájáruljak a tudomány fejlődéséhez, és egyúttal esetleg személyes hasznot is szerezhessek belőle. Így azt kérdeztem magamtól: mit veszíthetek?” – idézte fel döntését.
Tony Chapman jelenleg tünetmentes, és továbbra is rendszeres ellenőrzésekre jár. Korábban háromhavonta vizsgálták, ma már elegendő félévente megjelennie a kontrollokon.
A férfi ugyanakkor nem tudja, hogy a kutatás során valóban a személyre szabott vakcinát kapta-e, vagy a kontrollcsoportba került. A vizsgálat ugyanis kettős vak elrendezésű, ami azt jelenti, hogy a résztvevők és a kezelést értékelő szakemberek nem ismerik a csoportbeosztást.
Ezért az ő története önmagában nem bizonyítja a vakcina hatékonyságát, jól érzékelteti viszont, milyen jelentősége lehet az új kezeléseknek azok számára, akiknél a betegség kiújulásának kockázata magas.
Mikor válhat elérhetővé a személyre szabott rákvakcina?
Az intismeran jelenleg még kísérleti kezelés, amelynek alkalmazásához a gyógyszerhatóságok jóváhagyása szükséges.
A Moderna és az MSD már egyeztet a szabályozó hatóságokkal, és a 2027-es bevezetés lehetősége is felmerült. Ennek időpontja a hatósági döntésektől, a további klinikai adatoktól és a finanszírozási feltételektől függ.
A kezelés előállítása különösen összetett, mert minden beteg számára külön kell meghatározni a megfelelő genetikai célpontokat, majd elkészíteni a személyre szabott mRNS-készítményt. Ez a költségeket és az ellátás megszervezését is befolyásolhatja.
A kutatók már más daganattípusoknál, köztük a tüdő-, vese- és húgyhólyagráknál is vizsgálják az eljárást. Az, hogy melanómában kedvező eredmények születtek, még nem jelenti azt, hogy a kezelés minden daganatos betegség esetén ugyanolyan hatékony lesz.
Alan Melcher, a londoni Rákkutató Intézet professzora, aki nem vett részt a klinikai vizsgálatban, figyelemre méltónak tartja az eredményeket, de óvatosságra int.
„Ez fontos bizonyíték a módszerben rejlő lehetőségekre, de nem szabad következtetéseket levonnunk, mielőtt minden bizonyíték a rendelkezésünkre állna. Nem feltételezhetjük egyetlen, a melanómára vonatkozó tanulmány alapján, hogy ugyanaz a módszer minden rákfajtánál hatékony lesz. Fontos lesz hosszabb ideig követni a betegeket, hogy megértsük a módszer hatását az általános túlélésre” – magyarázta a szakértő.
A klinikai vizsgálat folytatódik. A szakemberek tovább követik a résztvevők állapotát, hogy megállapítsák, mennyire tartós a kiújulás elleni védelem, és milyen hatással van a kombinált kezelés a hosszú távú túlélésre.
