A HIV-kutatás történetében újabb jelentős áttörés körvonalazódik: egy előzetes, embereken végzett vizsgálat szerint egyetlen sejtterápiás kezelés is képes lehet hosszú időre kordában tartani a fertőzést. A kutatók genetikailag módosított immunsejtekkel próbálták meg célzottan felismerni és elpusztítani a vírust, az első eredmények pedig biztatóak.
A Reuters beszámolója szerint a most bemutatott, első fázisú klinikai vizsgálat során a tudósok úgynevezett CAR-T terápiát alkalmaztak HIV-fertőzött betegeken. A kezelés lényege, hogy a páciens saját T-sejtjeit eltávolítják a szervezetből, laboratóriumban genetikailag módosítják és felszaporítják, majd visszajuttatják a véráramba. A módosított sejtek célja az volt, hogy felismerjék a HIV vírus bizonyos kötődési pontjait – a CD4 és CCR5 receptorokat –, és célzottan támadják meg a fertőzött sejteket.
A HIV kezelés nélkül fokozatosan legyengíti az immunrendszert, mivel elpusztítja a fertőzések elleni védekezésben kulcsszerepet játszó sejteket. A folyamat végül AIDS kialakulásához vezethet. Bár a modern antiretrovirális terápiák ma már lehetővé teszik, hogy a betegek hosszú, teljes életet éljenek, a gyógyszereket jelenleg egész életen át szedni kell.
A kutatók szerint a most vizsgált CAR-T megközelítés azért lehet különösen fontos, mert sokkal szélesebb betegcsoport számára jelenthet megoldást, mint a korábbi, rendkívül ritka HIV-gyógyulási esetek. Az eddigi „gyógyult” betegek ugyanis olyan csontvelő-átültetésen estek át, amelyhez különleges genetikai mutációval rendelkező donorokra volt szükség.
„Célunk, hogy ezeket a terápiákat anyagi és fizikai szempontból is elérhetővé tegyük” – mondta Dr. Boro Dropulic, a Caring Cross nevű amerikai nonprofit szervezet ügyvezető igazgatója, aki több egyetem kutatóival együtt dolgozott a vizsgálaton.
A vizsgálat során három olyan beteg kapott standard dózisú CAR-T kezelést, akik közül kettőnél az antiretrovirális gyógyszerek leállítása után sem emelkedett meg jelentősen a vírus szintje. Az egyik páciens már két éve, a másik közel egy éve él gyógyszer nélkül úgy, hogy a HIV gyakorlatilag nem kimutatható vagy csak minimális mennyiségben van jelen a szervezetében. A harmadik betegnél ugyan korai visszaesést tapasztaltak, később azonban nála is sikerült alacsony szinten stabilizálni a vírust.
A kutatásban részt vevő további pácienseknél eltérő kezelési protokollokat alkalmaztak: néhányan kemoterápiás előkezelés nélkül kapták meg a terápiát, mások alacsonyabb dózist kaptak.
„A két páciens, akik a legrégebb óta szüntették be az HIV-ellenes gyógyszerek szedését és jól érzik magukat, elég gyorsan lettek diagnosztizálva, és elég gyorsan kaptak terápiát” – hangsúlyozta Dr. Steven Deeks, a Kaliforniai Egyetem San Franciscó-i Orvostudományi Karának professzora és a tanulmány vezető kutatója.
A szakember szerint az antiretrovirális kezelés lényegében „befagyasztja” a vírust, így az nem képes tovább mutálódni, és nem tudja tovább pusztítani az immunrendszert sem.
A kutatók most arra keresik a választ, pontosan miért reagáltak ilyen jól egyes betegek a kezelésre.
„A CAR-T sejtek néhány hét után eltűntek… ezért igyekszünk megtalálni azt a mechanizmust, amely ezt megmagyarázza” – mondta Deeks.
A CAR-T terápiát jelenleg többféle vérrák kezelésére is alkalmazzák, és autoimmun betegségek – például lupus vagy szkleroderma – esetében is vizsgálják a lehetőségeit. A HIV esetében azonban a kutatók szerint fontos különbség, hogy a kezelések után nem jelentkeztek azok a súlyos mellékhatások, amelyek daganatos betegeknél előfordulhatnak, köztük az úgynevezett citokin-felszabadulási szindróma.
A tanulmány eredményeit Bostonban mutatták be az Amerikai Sejt- és Génterápiás Társaság éves konferenciáján.
