Egyetlen infúzió után akár 62 százalékkal is csökkent az LDL, vagyis a „rossz” koleszterin szintje egy új, kísérleti génszerkesztő kezelés korai klinikai vizsgálatában. A VERVE-102 nevű terápia hatása a résztvevők egy részénél legalább egy éven keresztül fennmaradt, ami új lehetőséget jelenthet a tartós koleszterincsökkentés kutatásában.
A The New England Journal of Medicine folyóiratban megjelent első fázisú vizsgálatban 35 résztvevő kapott különböző dózisú VERVE-102-kezelést. A legmagasabb, kilogrammonként 1 milligrammos dózis mellett az LDL-koleszterin átlagosan 62 százalékkal csökkent, miközben a célpontként kezelt PCSK9 fehérje szintje 88 százalékkal esett vissza.
A kezelés célja, hogy egyetlen beavatkozással tartós változást idézzen elő abban a biológiai folyamatban, amely meghatározó szerepet játszik a vér LDL-koleszterinszintjének szabályozásában.
Egyetlen infúzióval módosítják a koleszterinszint szabályozását
A VERVE-102-t intravénás infúzió formájában adják be. A kísérleti kezelés egy úgynevezett bázisszerkesztési technológiával a máj PCSK9 génjét célozza, amelynek működését tartósan ki szeretné kapcsolni.
A PCSK9 fehérje fontos szerepet játszik abban, hogyan távolítja el a szervezet az LDL-koleszterint a vérből. A gén kikapcsolásával a kutatók azt szeretnék elérni, hogy a szervezet hosszú időn keresztül hatékonyabban csökkentse a keringő LDL mennyiségét.
A vizsgálatban a koleszterinszint csökkenésének mértéke az alkalmazott dózistól függött. A legalacsonyabb adag mellett 9 százalékos, a legmagasabb dózisnál pedig 62 százalékos LDL-csökkenést mértek. A legnagyobb dózisnál ez közel 78 milligramm/deciliteres abszolút csökkenést jelentett.
A hatás tartósnak bizonyult a rendelkezésre álló követési idő alatt: 15 résztvevőt legalább egy éven keresztül figyeltek meg, és náluk a koleszterinszint csökkenése fennmaradt.
A cél egy hosszú távon ható kezelés
Az LDL-koleszterin magas szintje hozzájárulhat a zsíros lerakódások kialakulásához az artériákban, ezért csökkentése fontos szerepet játszik a szív- és érrendszeri kockázat mérséklésében.
A jelenlegi koleszterincsökkentő kezelések között a sztatinok is jelentős LDL-csökkenést érhetnek el, ezeket viszont jellemzően rendszeresen, sok esetben naponta kell szedni.
A VERVE-102 fejlesztésének egyik fő célja éppen az, hogy a tartós LDL-csökkentést egyetlen kezeléssel lehessen elérni. A terápia egyelőre kísérleti fázisban van, és további, nagyobb vizsgálatok szükségesek ahhoz, hogy pontosabban meg lehessen ítélni a hatékonyságát és biztonságosságát.
„Még korai, de ez egy rendkívül izgalmas pillanat”
Riyaz Patel, a University College London klinikai oktatója, a Barts Health és az UCL Hospitals kardiológus szakorvosa, valamint a vizsgálat egyik helyi koordinátora biztatónak nevezte az első eredményeket.
„Még korai, de ez egy rendkívül izgalmas pillanat” – fogalmazott.
A szakember szerint a vizsgálat legfontosabb üzenete, hogy maga a génszerkesztési megközelítés képes volt jelentősen csökkenteni az LDL-koleszterin szintjét.
„Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a technológia működik, biztonságos és segít a koleszterinszint csökkentésében” – mondta Riyaz Patel.
A kutatásban nem jelentettek dózist korlátozó toxikus hatást. Enyhe vagy közepes, infúzióhoz kapcsolódó reakciókat, valamint átmeneti májenzimszint-emelkedést észleltek.
